All’inizio degli anni 2020, l’intelligenza artificiale era un giocattolo nuovo di zecca. I LLM hanno iniziato a scrivere poesie, a generare immagini surreali e a trasformare i sistemi di cartelle cliniche elettroniche (EHR). All’epoca, la conversazione era dominata da verbi al futuro: L’AI cambierà la medicina; l’AI potrebbe accelerare la ricerca.
Arriviamo al 2026 e l’IA si è diffusa in altri aspetti della vita quotidiana. Nel settore biofarmaceutico, il “ciclo dell’hype” si è stabilizzato in un ritmo di applicazioni pragmatiche. Tuttavia, le conversazioni su Sermo indicano che i medici non sanno fino a che punto si spingerà l’evoluzione. “Penso che nessuno possa prevedere la velocità con cui si evolverà l’IA: può essere esponenziale o raggiungere un plateau”, scrive un medico generico della comunità.
Un neurologo pediatrico ha un’opinione simile: “Tutto è ancora da decidere, e si chiarirà quale sarà il ruolo degli esseri umani di fronte ai progressi che l’IA porterà”.
Anche se il risultato finale rimane imprevedibile, la direzione è chiara. L’intelligenza artificiale sta cambiando radicalmente il modo in cui le terapie vengono concepite, testate e fornite. Ecco come l’IA nello sviluppo dei farmaci sta ridisegnando il panorama clinico nel 2026.
Accelerare il percorso di identificazione del target
Per decenni, l’identificazione del bersaglio (trovare le molecole specifiche a cui un farmaco si rivolge durante lo sviluppo di un farmaco) è stata un gioco di ipotesi, spesso afflitto da alti tassi di fallimento.
L’avvento dell’intelligenza artificiale per la scoperta di farmaci può accelerare il processo. Passando alla selezione computazionale dei bersagli prima della convalida in laboratorio, i ricercatori stanno identificando bersagli validi con maggiore efficienza. Questo permette loro di bocciare i candidati in silico (al computer) piuttosto che in vivo (in modelli animali o test sull’uomo). Detto questo, l’intelligenza artificiale ha i suoi limiti. Secondo uno studio del 2025, i modelli vengono spesso addestrati su dati incompleti o di scarsa qualità, riducendo la loro accuratezza. Gli autori dello studio sottolineano anche la possibilità di addestramento con dati distorti, con il risultato di sistemi di IA distorti.
I medici di Sermo stanno osservando questo cambiamento. Quando è stato chiesto se l’IA accelererà in modo significativo lo sviluppo dei farmaci nei prossimi 5-10 anni, il 29% ha previsto un’accelerazione significativa, il 37% ha dichiarato miglioramenti moderati e solo il 3% ha affermato che le tempistiche non cambieranno in modo significativo. Quando la comunità ha condiviso le aree in cui ritiene che l’IA abbia il maggiore impatto potenziale, le risposte principali sono state l’identificazione dei target nelle fasi iniziali (28%), la previsione delle interazioni farmaco-target (28%) e la progettazione di studi clinici (15%).
A febbraio 2026 non ci sono ancora farmaci approvati dalla FDA progettati dall’intelligenza artificiale, ma ecco una panoramica di come questi progressi stanno trasformando il futuro sviluppo dei farmaci:
Identificazione del target in fase iniziale
Gli algoritmi sono ora in grado di analizzare simultaneamente i set di dati genomici, le informazioni proteomiche e la letteratura scientifica per individuare i legami causali tra gli obiettivi biologici e gli stati patologici.
Un otorinolaringoiatra di Sermo è incoraggiato da questa applicazione. “Penso che l’intelligenza artificiale sia estremamente promettente per lo sviluppo di farmaci”, ha dichiarato. “Può analizzare enormi serie di dati, identificare più velocemente potenziali bersagli e ridurre i tempi e i costi della fase iniziale della scoperta. Anche se non sostituirà le competenze umane, può accelerare significativamente la ricerca, migliorare l’accuratezza e aprire le porte a trattamenti che sarebbe stato impossibile trovare con i metodi tradizionali”.
Un oftalmologo e membro di Sermo ritiene che l’intelligenza artificiale “consentirà di accelerare rapidamente la sperimentazione di molecole promettenti, eliminandone altre molto prima”.
Prevedere le interazioni farmaco-target
Una volta identificato un bersaglio, l’ostacolo successivo è l’affinità di legame. La molecola si legherà davvero? Storicamente, questo richiedeva test fisici esaustivi. I modelli di apprendimento profondo potrebbero aiutare a prevedere queste interazioni.
Progettazione di studi clinici
Endpoint inadeguati o criteri di esclusione non realistici possono compromettere uno studio durante la fase di progettazione del protocollo, prima che i soggetti vengano arruolati. Gli strumenti di intelligenza artificiale stanno ora simulando i protocolli di sperimentazione rispetto ai dati storici per prevedere i potenziali colli di bottiglia. “L’intelligenza artificiale è molto promettente: accelera la scoperta dei target, prevede il comportamento delle molecole e riduce i tassi di fallimento nelle prime fasi”, scrive un dermatologo su Sermo.
Alcuni membri del Sermo rimangono cautamente ottimisti. “L’intelligenza artificiale sta accorciando le tempistiche e affina la ricerca di nuove molecole e bersagli, e sta iniziando ad aiutare a progettare studi migliori e a selezionare i pazienti”, osserva un radio-oncologo. “Ma abbiamo ancora bisogno di una validazione indipendente e di trasparenza prima di fidarci completamente dei suoi risultati nella pratica clinica”.
Reclutamento e stratificazione dei pazienti
Trovare il paziente giusto per la sperimentazione giusta può essere un incubo logistico. L’intelligenza artificiale sta perfezionando la stratificazione dei pazienti analizzando le cartelle cliniche elettroniche per trovare candidati idonei che altrimenti potrebbero essere trascurati.
Un medico generico di Sermo ritiene che questo potrebbe essere uno dei punti di forza dell’IA. “L’IA ha un potenziale immenso per la scoperta di farmaci, accelerando il processo e perfezionando la stratificazione dei pazienti, a patto che sia convalidata in modo solido e integrata in modo ponderato nella pratica”, scrivono.
Sicurezza predittiva: ridurre l’abbandono clinico utilizzando l’IA nello sviluppo dei farmaci
A volte, durante lo sviluppo di un farmaco, un candidato mostra un’efficacia ma fallisce sulla sicurezza, spesso in ritardo. I modelli di sicurezza predittivi possono aiutare a mitigare questo rischio.
L‘analisi computazionale può aiutare a segnalare potenziali problemi di cardiotossicità e metabolici prima che un farmaco entri nel corpo umano. Generando profili di attività che mappano il modo in cui una molecola potrebbe interagire con i recettori fuori bersaglio (quelli che non vuoi che tocchi), i ricercatori possono assicurarsi che solo i candidati di alta qualità vadano avanti.
I membri di Sermo sono divisi sul grado di fiducia nelle previsioni generate dall’IA durante le prime ricerche. Il 13% dei partecipanti a un sondaggio ha dichiarato di essere “molto fiducioso”, il 36% è “un po’ fiducioso”, il 31% è neutrale e il 17% non è fiducioso.
Ottimizzare gli studi clinici con i gemelli digitali
Un gemello digitale è essenzialmente una rappresentazione virtuale di un paziente – o di un braccio di controllo – costruita a partire da grandi quantità di dati sanitari. Permette ai ricercatori di simulare come un paziente con caratteristiche specifiche potrebbe rispondere a un trattamento. Questo ha implicazioni per l’obiettivo a lungo termine di ridurre le dimensioni dei gruppi di controllo o di integrare i tradizionali bracci placebo in alcuni contesti. Ha il potenziale per aiutare a ridurre gli sprechi di capitale e di tempo, prevedendo i risultati prima dell’impiego di risorse reali.
Un ginecologo di Sermo ritiene che questo sia uno strumento fondamentale per il futuro. “L’intelligenza artificiale sarà in grado di accelerare lo sviluppo dei farmaci”, scrivono. “I gemelli digitali saranno estremamente utili”.
Per un approfondimento su questa tecnologia specifica, leggi l’articolo completo di Sermo sui gemelli digitali nell’assistenza sanitaria.
Costruire la fiducia attraverso la trasparenza della “Glass Box
Nonostante l’entusiasmo, l’IA e lo sviluppo di farmaci hanno un problema di relazione persistente: il problema della “scatola nera”.
Inizialmente, gli algoritmi di deep learning fornivano una risposta corretta (ad esempio, “Questa molecola si legherà a questa proteina”), ma non erano in grado di spiegare come erano arrivati a quella conclusione. In medicina, questo non è sufficiente.
L’obiettivo è quello di passare a sistemi di IA “glass box” che offrano un ragionamento tracciabile. L’interpretabilità è particolarmente importante per le applicazioni mediche di IA ad alto rischio. Se un’intelligenza artificiale suggerisce un percorso terapeutico, un medico umano deve essere in grado di verificarne la logica.
I medici di Sermo sono preoccupati dalla possibilità che i fornitori si affidino ai dati dell’IA senza pensare in modo critico. In risposta a un sondaggio che chiedeva quali fossero le maggiori preoccupazioni dei membri riguardo all’integrazione dell’IA nello sviluppo dei farmaci, la risposta più popolare è stata “l’eccessivo affidamento alla tecnologia da parte dei team di ricerca”, con il 26% dei voti. Il fattore che aumenterebbe maggiormente la loro fiducia è la validazione indipendente degli algoritmi (25%). Evidentemente, molti membri sono diffidenti riguardo alla possibilità di riporre una fiducia cieca nelle risposte dei modelli a scatola nera.
La transizione dalla scatola nera alla scatola di vetro è ancora in corso, secondo il punto di vista di un medico generico membro di Sermo. “…molti modelli di IA funzionano ancora come ‘scatole nere’ e, in assenza di metodologie trasparenti o di solidi dati prospettici, è difficile valutare la capacità di questi strumenti di generalizzare al di là dei set di dati curati”.
Negli Stati Uniti, gli strumenti di IA utilizzati nello sviluppo di farmaci non sono regolamentati come prodotti a sé stanti. La Food and Drug Administration (FDA) valuta invece il modo in cui le intuizioni generate dall’IA vengono utilizzate all’interno del processo di sviluppo dei farmaci, in particolare quando influenzano la progettazione degli studi clinici, le valutazioni di sicurezza o le richieste di autorizzazione. Sebbene le autorità di regolamentazione abbiano segnalato un’apertura nei confronti degli approcci assistiti dall’IA, gli standard per la convalida dei modelli adattivi o di apprendimento continuo sono ancora in evoluzione.
Il ruolo dell’intelligenza artificiale in futuro
Nello sviluppo dei farmaci, l’IA ha il potenziale per sostituire lo screening a forza bruta con una progettazione razionale e predittiva. Potrebbe contribuire all’avvento della vera medicina di precisione: consegnare il farmaco giusto al paziente giusto, al momento giusto e con meno sprechi. I medici di Sermo sono impegnati in discussioni sui potenziali vantaggi e svantaggi dell’IA nello sviluppo di farmaci e non solo. Unisciti alla community per accedere (e contribuire) al più grande database di valutazioni di farmaci al mondo, per discutere le evidenze cliniche della prima ondata di terapie progettate dall’IA e per rimanere in prima linea con i nuovi progressi.
